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Aufruf Therapiestudie DOUBLE PRO-TECT Alport 2024

Liebe Mitglieder der Alport-Selbsthilfegruppe, liebe Patienten, liebe Eltern,

vor über 10 Jahren standen wir vor der unglaublich wichtigen Frage, wie früh bei Kindern mit

Alport-Syndrom die Therapie mit ACE-Hemmern wirkt und wie sicher die Therapie ist. Wir

wussten, dass die Therapie bei älteren Patienten mit eingeschränkter Nierenfunktion wirkt, aber

nicht, ob dies auch für Kinder mit noch erhaltener Nierenfunktion gilt. Deshalb haben wir von

2012 bis 2018 gemeinsam die deutschlandweite Phase 3 Kinderstudie mit Ramipril, EARLY

PRO-TECT Alport durchgeführt. Diese Studie hat die Grundlage geschaffen, dass nun weltweit

schon Kleinkinder mit Alport-Syndroms mit ACE-Hemmern wie Ramipril behandelt werden

können. Nochmals herzlichen Dank an die Selbsthilfegruppe!

2023 stehen wir vor der unglaublich wichtigen Frage, ob sogenannte SGLT2-Inhibitoren wie

Dapagliflozin (zusätzlich zu den ACE-Hemmern) das Fortschreiten der Nierenerkrankung bei

Alport-Syndrom weiter verlangsamen. Wie vor 10 Jahren mit den ACE-Hemmern sind die

SGLT2-Inhibitoren bei alten erwachsenen Patient*innen mit weit fortgeschrittenen anderen

Nierenerkrankungen ausgetestet worden und bei Erwachsenen zugelassen. Aber, in den großen

internationalen Studien mit Tausenden von Patienten wurde das Alport-Syndrom quasi

vergessen und Kinder erst gar nicht untersucht.

SGLT2-Inhibitoren wie Dapagliflozin sind für alle Patienten mit Alport-Syndrom eine große

Hoffnung, aber es ist unklar, ob Dapagliflozin bei Frühstadien des Alport-Syndroms schon

wirksam ist und bei Kindern sicher eingesetzt werden kann. Nur weil wir hoffen und glauben,

dass ein Medikament wirkt, reicht das nicht als Rechtfertigung, es bei einem Kind einzusetzen.

Die Industrie unterstützt unsere Studie nicht, aber wir sehr froh, dass unsere Studie von der

Deutschen Forschungsgemeinschaft DFG gefördert wird. Die Behörden und Ethik-Kommissionen

haben unseren Prüfplan bewilligt und wir können loslegen!

Wer kann mitmachen?

1) Kinder ab 10 Jahren mit Alport-Syndrom, mit Albuminurie über 300 mg/gKreatinin, Therapie

mit ACE-Hemmer oder AT1-Antagonist, Nierenfunktion: GFR über 30 ml/min;

2) Erwachsene unter 40 Jahre (auch Mütter!!!) mit Alport-Syndrom mit Albuminurie über 500

mg/gKreatinin, Therapie mit ACE-Hemmer/AT1-Antagonist, Nierenfunktion: GFR über 60 ml/min;

DOUBLE PRO-TECT Alport wird weltweit die einzige Studie mit Dapagliflozin bei

nierenkranken Kindern sein. Diese Studie und die Sicherheit der Kinder werden extrem

gut überwacht von den Aufsichtsbehörden und unserem Studienteam. Die Studie ist die

einmalige Chance, die Therapie des Alport-Syndroms weiter zu verbessern. Fragen Sie im

Zweifel Ihren Nephrolog*in nach Ihren Werten und melden Sie sich bei uns, ob Sie

teilnehmen können. Wir brauchen dringend genügend Patient*innen in dieser Studie. Sehr

gerne auch aus der Schweiz und Österreich.Wie ist der Ablauf der Studie?

Sie/Ihr Kind wird über einen Zeitraum von 52 Wochen 7 Mal in einem Studienzentrum

behandelt, in einem Abstand von 4 bis 16 Wochen (so dass Sie auch zwischendurch in

Urlaub fahren können). Urin und Blut werden untersucht. Das Medikament ist in einer Kapsel

verpackt und wird einfach geschluckt.

Wir haben aus Kostengründen leider nur wenige Studienzentren, aber dafür nur besonders

nette Studienzentren, mit denen wir seit vielen Jahren erfolgreich zusammenarbeiten.

Die Deutschlandkarte zeigt Ihnen die Studienzentren.

Wenn Sie eine weite Anreise haben und wir Ihnen im

Rahmen der knapp finanzierten Studie nicht alle

Fahrtkosten ersetzen können, können Sie bei der

Alport Selbsthilfe nach einer zusätzlichen

Fahrtkosten-Unterstützung fragen.

Wir brauchen so dringend genügend Patient*innen in

dieser Studie, dass es nicht an den Fahrtkosten

scheitern darf. Sehr gerne würden wir auch aus der

Schweiz und Österreich in die Studie aufnehmen.

Wir haben die Studie zusammen mit vielen Experten

geplant, die uns während der gesamten Studienzeit

unterstützen und beraten. Diese Top-Experten aus

der ganzen Welt helfen uns ohne Bezahlung bei

unserer Studie, weil sie davon begeistert sind, bei

dieser so wichtigen Studie mithelfen zu können!

Bitte melden Sie sich bei Ihrem Arzt/Ärztin, der Selbsthilfegruppe

oder bei unserem Studienteam unter

studie@alport.de oder carmen.scherf@med.uni-goettingen.de

Telefon Studienkoordination Carmen Scherf: 0551-39-62242