Liebe Mitglieder der Alport-Selbsthilfegruppe, liebe Patienten, liebe Eltern,
vor über 10 Jahren standen wir vor der unglaublich wichtigen Frage, wie früh bei Kindern mit
Alport-Syndrom die Therapie mit ACE-Hemmern wirkt und wie sicher die Therapie ist. Wir
wussten, dass die Therapie bei älteren Patienten mit eingeschränkter Nierenfunktion wirkt, aber
nicht, ob dies auch für Kinder mit noch erhaltener Nierenfunktion gilt. Deshalb haben wir von
2012 bis 2018 gemeinsam die deutschlandweite Phase 3 Kinderstudie mit Ramipril, EARLY
PRO-TECT Alport durchgeführt. Diese Studie hat die Grundlage geschaffen, dass nun weltweit
schon Kleinkinder mit Alport-Syndroms mit ACE-Hemmern wie Ramipril behandelt werden
können. Nochmals herzlichen Dank an die Selbsthilfegruppe!
2023 stehen wir vor der unglaublich wichtigen Frage, ob sogenannte SGLT2-Inhibitoren wie
Dapagliflozin (zusätzlich zu den ACE-Hemmern) das Fortschreiten der Nierenerkrankung bei
Alport-Syndrom weiter verlangsamen. Wie vor 10 Jahren mit den ACE-Hemmern sind die
SGLT2-Inhibitoren bei alten erwachsenen Patient*innen mit weit fortgeschrittenen anderen
Nierenerkrankungen ausgetestet worden und bei Erwachsenen zugelassen. Aber, in den großen
internationalen Studien mit Tausenden von Patienten wurde das Alport-Syndrom quasi
vergessen und Kinder erst gar nicht untersucht.
SGLT2-Inhibitoren wie Dapagliflozin sind für alle Patienten mit Alport-Syndrom eine große
Hoffnung, aber es ist unklar, ob Dapagliflozin bei Frühstadien des Alport-Syndroms schon
wirksam ist und bei Kindern sicher eingesetzt werden kann. Nur weil wir hoffen und glauben,
dass ein Medikament wirkt, reicht das nicht als Rechtfertigung, es bei einem Kind einzusetzen.
Die Industrie unterstützt unsere Studie nicht, aber wir sehr froh, dass unsere Studie von der
Deutschen Forschungsgemeinschaft DFG gefördert wird. Die Behörden und Ethik-Kommissionen
haben unseren Prüfplan bewilligt und wir können loslegen!
Wer kann mitmachen?
1) Kinder ab 10 Jahren mit Alport-Syndrom, mit Albuminurie über 300 mg/gKreatinin, Therapie
mit ACE-Hemmer oder AT1-Antagonist, Nierenfunktion: GFR über 30 ml/min;
2) Erwachsene unter 40 Jahre (auch Mütter!!!) mit Alport-Syndrom mit Albuminurie über 500
mg/gKreatinin, Therapie mit ACE-Hemmer/AT1-Antagonist, Nierenfunktion: GFR über 60 ml/min;
DOUBLE PRO-TECT Alport wird weltweit die einzige Studie mit Dapagliflozin bei
nierenkranken Kindern sein. Diese Studie und die Sicherheit der Kinder werden extrem
gut überwacht von den Aufsichtsbehörden und unserem Studienteam. Die Studie ist die
einmalige Chance, die Therapie des Alport-Syndroms weiter zu verbessern. Fragen Sie im
Zweifel Ihren Nephrolog*in nach Ihren Werten und melden Sie sich bei uns, ob Sie
teilnehmen können. Wir brauchen dringend genügend Patient*innen in dieser Studie. Sehr
gerne auch aus der Schweiz und Österreich.Wie ist der Ablauf der Studie?
Sie/Ihr Kind wird über einen Zeitraum von 52 Wochen 7 Mal in einem Studienzentrum
behandelt, in einem Abstand von 4 bis 16 Wochen (so dass Sie auch zwischendurch in
Urlaub fahren können). Urin und Blut werden untersucht. Das Medikament ist in einer Kapsel
verpackt und wird einfach geschluckt.
Wir haben aus Kostengründen leider nur wenige Studienzentren, aber dafür nur besonders
nette Studienzentren, mit denen wir seit vielen Jahren erfolgreich zusammenarbeiten.
Die Deutschlandkarte zeigt Ihnen die Studienzentren.
Wenn Sie eine weite Anreise haben und wir Ihnen im
Rahmen der knapp finanzierten Studie nicht alle
Fahrtkosten ersetzen können, können Sie bei der
Alport Selbsthilfe nach einer zusätzlichen
Fahrtkosten-Unterstützung fragen.
Wir brauchen so dringend genügend Patient*innen in
dieser Studie, dass es nicht an den Fahrtkosten
scheitern darf. Sehr gerne würden wir auch aus der
Schweiz und Österreich in die Studie aufnehmen.
Wir haben die Studie zusammen mit vielen Experten
geplant, die uns während der gesamten Studienzeit
unterstützen und beraten. Diese Top-Experten aus
der ganzen Welt helfen uns ohne Bezahlung bei
unserer Studie, weil sie davon begeistert sind, bei
dieser so wichtigen Studie mithelfen zu können!
Bitte melden Sie sich bei Ihrem Arzt/Ärztin, der Selbsthilfegruppe
oder bei unserem Studienteam unter
studie@alport.de oder carmen.scherf@med.uni-goettingen.de
Telefon Studienkoordination Carmen Scherf: 0551-39-62242
