Stammzellen, Hoffnung auf eine schnelle Heilung und Therapie beim Alport Syndrom ?

Stammmzellen und Stammzellenforschung bieten mit Sicherheit neue Möglichkeiten bei der Behandlung von bisher als nicht heilbar geltenden Erkrankungen wie  z.B. dem Alport Syndrom. 

Es ist jedoch zu berücksichtigen, welche zeitlichen Maßstäbe in der Medizin für neue Behandlungsmethoden, oder die Zulassung von Medikamenten anzulegen sind .

Beispielsweise wurde 2003 in der Nierenambulanz der Universitäts-Kinderklinik Köln  die erste Sprechstunde für Alport-Patienten mit dem Ziel der  Therapie des Alport Syndroms mit ACE-Hemmern bei Jugendlichen und jugendlichen Erwachsenen durch PD. Dr. Christoph Licht und PD Dr. Oliver Gross ins Leben gerufen.

Zu diesem Zeitpunkt  waren ACE-Hemmer bei der Behandlung von erwachsenen Patienten mit Nierenerkrankungen bereits seit vielen Jahren eingesetzte Medikamente, allerdings ohne Zulassung für Kinder und Jugendliche. Daran hat sich bis Heute leider nichts geändert.

Im Rahmen des Europäischen Alport Registers wird versucht ,eine solche Zulassung durch die in 2010 vorliegenden wissenschaftlichen Ergebnisse zu erhalten.

Wie auch bei anderen seltenen Erkrankungen sind intensive Forschungen oder Studien durch national oder international tätige Pharmaunternehmen nicht zu erwarten, da bei der Durchführung von Studien oder Zulassungsverfahren die Wirtschaftlichkeit im Fordergrund steht. Leider ist diese auf Grund der geringen Patientenzahl bei "Seltenen Erkrankungen" kaum gegeben.

In Anbetracht dieser Randbedingungen kann man sich vorstellen, das eine Therapie des Alport Syndroms mit Stammzellen noch viele Jahre oder gar Jahrzehnte in Anspruch nehmen wird, bevor greifbare Ergebnisse vorliegen, oder dies zu einer Verbesserung der Lebenssituation der Betroffenen führt.

Dennoch, die Forschungsergebnisse aus Tieversuchen/Studien in den USA stimmen hoffnungsvoll, dass vielleicht in einigen Jahrzehnten die Heilung des Alport Syndroms durch Stammzellen möglich wird.

Die Berichte in den gängigen Online-Nachrichtenmagazinen zum Thema "Stammzellen reparieren Niere" stammen zum überwiegenden Teil aus dem Jahr 2006 und beziehen sich auf die Forschung des Teams um Hikaru Sugimoto von der Harvard Medical School, Boston.

Siehe PNAS, Online-Vorabveröffentlichung  Stammzellen reparieren Niere.

In Fachkreisen werden die Ergebnisse der Studie derzeit kontrovers diskutiert.

Zwar konnte das Nierengewebe der im Tierversuch behandelten Alport-Mäuse teilweise oder vollständig wiederhergestellt werden, allerdings liefert die Studie keine Aussage über die zu erwartende Verzögerung des Nierenveragens, und darüber, ob die therapierten Mäuse letztendlich eine höhere Lebenswerartung hatten, als die unbehandelten Tiere.